Za razliku od trenutnih tretmana, novi postupak je brz i kirurški neinvazivan. Sastoji se od transporta normalnih gena kroz cijelu mrežnicu kako bi se opskrbljivao u teško dostupne stanice.
U proteklih šest godina nekoliko skupina znanstvenika uspješno je liječilo pacijente oboljele od rijetke naslijeđene očne bolesti taktikom ubrizgavanja virusa koji sadrži normalan gen izravno u mrežnicu oka s oštećenim genom., No, unatoč činjenici da bi nas ovaj vrlo invazivni proces mogao pozvati da pomislimo kako je to vrlo ekspeditivno, virus s normalnim genom nije uspio doprijeti do svih stanica mrežnice koje je trebalo popraviti.
Zabiti iglu kroz mrežnicu i ubrizgati virus dizajna iza nje je pomalo opasan kirurški zahvat. Međutim, liječnici nisu imali drugu alternativu, jer niti jedan virus koji se koristi u transportu i isporuci gena ne može inače proći kroz cijelo oko dok ne dođe do fotoreceptora, stanica osjetljivih na svjetlost koje trebaju terapeutski geni.
Nakon 14 godina istraživanja, tim Davida Schaffera, profesora kemijskog i biomolekularnog inženjerstva na Sveučilištu Kalifornija u Berkeleyu i direktora Centra za matične stanice Berkeley pripazenog na to sveučilište, nabavio je virus koji se ubrizgava genetskom manipulacijom samo unutar staklastog humora oka i prenosi gene do te populacije teško dostupnih stanica na način koji je siguran i kirurški neinvazivan.
Novi virus djeluje puno bolje od trenutnih terapija na modelima dviju degenerativnih očnih bolesti kod glodavaca i može prodrijeti u fotoreceptorske stanice očiju majmuna koji su prilično slični onima kod ljudi.
Schaffer i njegov tim sada surađuju s liječnicima kako bi identificirali pacijente koji bi mogli imati najviše koristi od korištenja ove tehnike unosa gena i nakon pravilnog predkliničkog razvoja očekuju da će krenuti na klinička ispitivanja. Za operaciju oslobađanja virusa genima nije potrebno više od 15 minuta, pa je izvedivo da se pacijenti koji podvrgnu ovom postupku mogu vratiti isti dom isti dan, kada se ova tehnika pravilno potvrdi.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak i Meike Visel sa kalifornijskog sveučilišta Berkeley, kao i Lu Yin i William H. Merigan sa Sveučilišta u Rochesteru u New Yorku, također su sudjelovali u istraživačkom i razvojnom radu. York, oba entiteta u Sjedinjenim Državama, i Deniz Dalkara koja je sada u Vision Institutu u Parizu, Francuska.
Izvor: www.DiarioSalud.net
