Pojava prve terapije protiv spinalne mišićne atrofije (SMA) revolucija je u skrbi o bolesnicima s SMA. Napokon, sposobni smo suočiti se s ovom ozbiljnom, rijetkom bolešću. Međutim, potrebno je osigurati da terapija bude dostupna svim pacijentima, bez obzira na oblik bolesti i njezinu težinu, naglasili su stručnjaci tijekom rasprave "Spinalna mišićna atrofija - klinička slika i izgledi za liječenje". Tijekom rasprave, predsjednik Zaklade - Kacper Ruciński - pojavio se kao govornik.
Povod za organizaciju rasprave bio je Međunarodni kongres SMA, održan od 25. do 27. siječnja 2018. u Krakovu - najveći znanstveni događaj u povijesti posvećen isključivo spinalnoj mišićnoj atrofiji. U suorganizaciji SMA Foundation i SMA Europe privukao je preko 450 stručnjaka iz cijelog svijeta u Krakow. Kongres je održan pod pokroviteljstvom europskog povjerenika za zdravlje i sigurnost hrane - Vytenisa Andriukaitisa, kao i Ministarstva zdravstva i grada Krakova.
U raspravi o sustavu sudjelovali su: prof. dr. hab. med. Marcin Čeh, državni podtajnik u Ministarstvu zdravstva; Poljski medicinski stručnjaci na polju neurologije i neuromuskularnih bolesti prof. dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Medicinsko sveučilište u Varšavi), prof. dr. hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Medicinsko sveučilište u Gdanjsku) i prof. dr. hab. med. Barbara Steinborn (Medicinsko sveučilište u Poznanju); svjetski poznati strani stručnjaci prof. Dr. Med. Enrico Bertini (bolnica Bambino Gesù, Rim) i prof. Laurent Servais, dr. Med. (Institut de Myologie, Pariz i CHR Citadelle Hospital, Liège); stručnjakinja za zdravstveni sustav dr. Magdalena Władysiuk i predsjednik naše zaklade - Kacper Ruciński.
Medicinsko čudo u SMA?
“Moramo jasno reći da u medicini nema čuda. No, ako pogledamo kako je do sada izgledala skrb o bolesnicima s SMA-om, gdje smo preporučivali samo rehabilitaciju, profilaksu protiv proljeva i podršku pacijentu, pojavu lijeka koji vraća funkcije pokreta ili im omogućuje da se pojave prvi put, to se može opisati kao čudo . " - priznao je prof. dr. hab. med. Barbara Steinborn, predsjednica Poljskog društva dječjih neurologa.
Kako je priznao Kacper Ruciński, pojava prve učinkovite terapije protiv SMA u prosincu 2016. potpuno je promijenila stvarnost pacijenata i njihovih obitelji. "Za nas, obitelji, to možda nije čudo, jer oni ne postoje, ali to je sigurno ogroman proboj i nešto zbog čega smo vjerovali da konačno možemo prevladati ovu tešku, često fatalnu bolest."
Potreba za lijekom i pravodobna dijagnoza
Prof. Laurent Servais, dr. Med., Koji se brine za bolesnike s SMA u Francuskoj i Belgiji i započeo je liječenje kod više od 100 pacijenata, naglasio je da je presudno da što manje vremena protekne između promatranja simptoma i dijagnoze i početka liječenja. „Skraćivanje ovog kašnjenja izuzetno je važno - stoga, prvo, educirajte liječnike i studente medicine da prepoznaju SMA, drugo, osigurajte da liječenje započne što je prije moguće i na kraju provedite neonatalni pregled kako bi se smanjilo vrijeme potrebno za dijagnozu i odluke o liječenju. To je zato što će se dugoročno pretvoriti u učinkovitost liječenja. " - rekao je prof. Servais.
Prof. dr. hab. Doktor Marcin Czech, državni podtajnik u Ministarstvu zdravstva, priznao je da je oduševljen što su se počele pojavljivati terapije koje će se učinkovito boriti protiv ove strašne, smrtonosne bolesti. “S gledišta kliničara, volio bih da se ovom lijeku nadoknađuje i danas. Međutim, nažalost, sustav ne funkcionira na taj način - moramo uzeti u obzir mnoga ograničenja, uključujući i financijska. Ne možemo zaboraviti koliko koštaju lijekovi koji se koriste u rijetkim bolestima. To može značajno smanjiti manevarski prostor. Mislim da su određene promjene u zdravstvenom sustavu nesumnjivo nužne. Međutim, od danas imamo proračun za povrat sredstava kakav imamo, tako da proizvođač mora pokazati razumijevanje i iznimnu fleksibilnost. " - naglasio je zamjenik ministra zdravstva.
Vrijedno znati
Zaklada SMA jedina je organizacija u Poljskoj koja udružuje ljude koji pate od spinalne mišićne atrofije i njihove obitelji. Osnovana je 2013. godine na inicijativu roditelja djece s SMA. Cilj je Zaklade provoditi sveobuhvatne aktivnosti za osobe oboljele od SMA i njihovu rodbinu, zalagati se za promjene uvjeta i standarda medicinske njege, podizati svijest o postojanju i zdravstvenim posljedicama bolesti, financirati istraživanja i podržavati aktivnosti usmjerene na razvoj i pružanje učinkovitog liječenja.
